Tehnica folosită este un fel de ”foarfecă moleculară” CRISPR, spun cercetătorii.
"Aceste tratamente reprezintă un progres major în domeniul terapiei genice pentru pacienţii care suferă de anemie falciformă (drepanocitoză), o boală a sângelui rară şi invalidantă, care afectează aproximativ 100.000 de persoane în Statele Unite. Potenţialul acestor produse de a transforma viaţa pacienţilor care trăiesc cu drepanocitoză este uriaş ", a declarat într-o conferinţă de presă Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare şi Cercetare Biologică din cadrul Agenţiei americane pentru alimente şi medicamente (FDA), potrivit Agerpres.
În anul 2020, dezvoltarea conceptului acestor "foarfeci moleculare" le-a adus premiul Nobel pentru chimie cercetătoarei franceze Emmanuel Charpentier şi cercetătoarei americane Jennifer Doudna.
Prin această tehnologie, genomul poate fi manipulat, iar ușurința cu care poate fi folosită este mai mare în raport cu instrumentele anterioare.
Cele două tratamente aprobate vineri în Statele Unite, Casgevy şi Lyfgenia, au fost evaluate în cadrul unor studii clinice şi au fost aprobate de FDA pentru pacienţi cu vârste de peste 12 ani.
Celulele pacientului sunt ”editate” cu ajutorul acestor ”foarfeci moleculare”, apoi sunt din nou transplantate în organismul pacientului.
Drepanocitoza îi afectează în special pe afro-americani, a subliniat FDA. Anemia cronică, crizele dureroase acute şi riscul crescut de infecţie se numără printre cele mai frecvente simptome ale drepanocitozei. Repercusiunile bolii, inclusiv afectarea organelor vitale, pot fi grave sau chiar fatale.
