Bolile rare ascund suferințe greu de dus pentru pacienți și familiile acestora. Pentru ei, medicamentele inovatoare sunt, de multe ori, singura speranță la o viață normală.
Decizia statului român de a lăsa bolile rare pe locuri codașe atunci când se fac alocări bugetare pentru tratamente este condamnarea la suferință și la izolare socială pentru mii de pacienți care ar putea fi salvați. Toți acești oameni sunt deseori sacrificați, scoși din societate și din câmpul muncii, li se refuză șansa de a avea o viață normală - printr-o simplă decizie politică. Iar această decizie nu face economie de bani la bugetul statului, ci adâncește o problemă socială gravă, punând o povară suplimentară chiar pe sistemul de sănătate, pe care încearcă să îl ajute.
Mara este o fetiță cu Sindrom Dravet, care trăiește această realitate pe propria piele, împreună cu mama ei: tratamentul de care are nevoie nu este, azi, disponibil în România. Iar momentul în care acesta ar putea deveni disponibil este amânat pe perioadă nedeterminată. În altă țară europeană, atât Mara, cât și mama ei ar fi putut trăi fără suferință și fără izolare socială.
Mara are 16 ani. La un an și jumătate a fost diagnosticată cu Sindrom Dravet – o boală rară care-i afectează întregul sistem neurologic.Tratamentul lunar al fetiței costă 9.000 de lei. Mama adolescentei și-a sacrificat viața pentru a o putea îngriji, dar ambele victime sunt condamnate la o viață bazată pe ajutorul social acordat de stat. Mara are nevoie de însoțitor, iar mama ei a lăsat în urmă meseria de psiholog, pentru a se putea ocupa de ea. Amândouă trăiesc acum din indemnizația de însoțitor – adică echivalentul salariului minim pe economie.
„Simptomele sunt crize epileptice repetate, declanșate de mai mulți factori, printre care se numără cei emoționali sau fotosensibilitatea. Crizele pot apărea în timpul nopții. După vârsta de 4 ani, cele mai multe crize s-au declanșat în timpul nopții, în timpul somnului. Mara nu aleargă, nu merge pe bicicletă, nu poate să sară, iar aceste crize repetate de-a lungul anilor au adus-o în punctul în care a dezvoltat o scolioză toraco-lombară. Acum poartă corset, va urma o operație care îi va afecta din nou viața de zi cu zi și calitatea vieții pe care ar trebui să o aibă”, povestește, cu ochii plini de lacrimi, mama adolescentei căreia statul nu-i asigură tratamentul salvator, gratuit sau măcar compensat.
Speranța lor, și a multor familii care sunt în aceeași situație cumplită, este accesul la un tratament cu medicamente inovatoare. Acestea există, pot fi cumpărate, dar prețul lor este mult prea mare pentru a și-l putea permite o astfel de familie din România:
„Aceste medicamente noi care apar pe piață și de care alte țări din Uniunea Europeană beneficiază, mai puțin noi, ar trebui să fie puse pe lista de medicamente compensate, astfel încât să poată beneficia de ele toate familiile acestor copii afectați de aceste boli grave. Sunt puse la dispoziția pacienților de către producători, prin intermediul spitalelor, și pot fi utilizate de pacienții cu Dravet și nu numai - aceste medicamente se folosesc și în tratarea altor boli grave. Aceste medicamente reprezintă singura cale prin care cei diagnosticați cu Dravet pot să beneficieze de tratamentul inovator. Crizele ei s-au redus considerabil. Dacă înainte făcea 4 până la 6 crize pe zi, acum a ajuns la două crize pe săptămână și sunt săptămâni în care chiar nu face crize. Această boală nu se vindecă, dar ce îmi doresc eu pentru Mara este o calitate a vieții mai bună. Ea este un copil fericit, un copil îngrijit, iubit. Să fie sănătoasă este greu de spus. Îmi doresc puțin mai mult pentru ea. Este greu să crești un copil cu dizabilități, care va deveni un adult cu dizabilități, fiind părinte singur”, mai spune mama adolescentei.
Studiile internaționale arată că terapiile inovatoare au transformat profund societatea, prelungind semnificativ atât speranța de viață a pacienților cu boli rare, cât și calitatea vieții în întreaga societate, controlând evoluția naturală a unor boli cu impact major asupra indivizilor și asupra sistemului de sănătate. În ciuda unor progrese în accesul la inovație din ultimii ani, disponibilitatea medicamentelor și timpul de acces la inovație rămân o problemă constantă: doar 1 din 5 medicamente inovatoare nou aprobate între anii 2020-2023 sunt compensate în România în 2025, față de o medie europeană de 1 din 2 medicamente.
Pacienții din România au acces la tratamente inovative în medie cu aproximativ 1 an mai târziu față de media pacienților europeni și cu mai bine de 2 ani (828 zile) față de aprobarea medicamentului la nivel european. Din 402 medicamente inovatoare aprobate de EMA în ultimii 10 ani, doar 163 au ajuns efectiv la pacienții din România. Politicile publice în ceea ce privește accesul la medicamente în România, cu precădere cele inovatoare, arată o realitate mai degrabă sumbră, în care sănătatea este tratată ca o cheltuială, nu ca o investiție, deși sănătatea românilor trebuie să fie abordată ca o investiție în prezent și în viitor, nefiind o „risipă” bugetară. Întârzierile în accesul la tratamente inovatoare duc la pierderi de vieți și la scoaterea din câmpul muncii atât a pacienților care sunt condamnați să rămână afectați de o boală gravă, cât și a familiilor lor, care sunt astfel sacrificate – așa cum este cazul Marei și al mamei ei.
Ştiri video recomandate
