Japonia a aprobat primele medicamente regenerative care folosesc celule iPS pentru bolnavii de Parkinson sau insuficiență cardiacă

Japonia a devenit prima țară care aprobă comercializarea a două medicamente regenerative, obținute din celule iPS sau celule stem pluripotente induse, primele de acest fel din lume. Medicamentele vor fi folosite pentru tratarea pacienților care suferă de insuficiență cardiacă severă sau de boala Parkinson, relatează South China Morning Post. 

Medicamentele au primit aprobarea Ministerului Sănătății de la Tokyo, joi: 

• ReHeart, dezvoltat de compania start-up Cuorips, desprinsă din cadrul Universității din Osaka;
• Amchepry, realizat de Sumitomo Pharma și Racthera; 

„Sunt foarte fericit să văd primul mare pas către implementarea sa în societate, la 20 de ani de la anunțarea descoperirii”, a declarat Shinya Yamanaka, director emerit al Centrului pentru Cercetare și Aplicare a Celulelor iPS din cadrul Universității din Kyoto.

Ce sunt celulele iPS

Celulele stem pluripotente induse sunt celule adulte, pe care oamenii de știință le reprogramează genetic în laborator pentru a dobândi caracteristici similare celor embrionare, având capacitatea de a deveni orice tip de celulă din organism.  

Celulele iPS au fost generate de doctorul Shinya Yamanaka, care a anunțat obținerea acestor celule la șoarece în 2006 și la om în 2007. El a primit Premiul Nobel pentru Fiziologie sau Medicină în 2012.

În cazul ReHeart, foi de țesut muscular cardiac derivate din celule iPS umane sunt aplicate pe suprafața inimii, unde stimulează formarea de noi vase de sânge dedesubt și ajută la restabilirea funcției cardiace.

Pacienților cu boli cardiace severe li se administrează adesea medicamente pentru a preveni agravarea stării, iar uneori pot fi nevoiți să fie supuși unui transplant de inimă.

Într-un studiu clinic, foile de țesut muscular cardiac au fost transplantate la opt pacienți. Studiul a arătat reducerea simptomelor, precum oboseala și palpitațiile, precum și îmbunătățirea funcției cardiace și a condiției fizice.

În cazul Amchepry, celulele iPS umane sunt cultivate pentru a deveni „celule progenitoare neuronale dopaminergice” și sunt injectate în creierul pacientului.

Celulele au fost transplantate la șapte pacienți într-un studiu clinic. Dintre cei șase evaluați pentru eficacitate, celulele transplantate au produs dopamină, iar unii pacienți au prezentat, de asemenea, îmbunătățiri ale simptomelor motorii.

Boala Parkinson este o afecțiune neurodegenerativă progresivă cauzată de degenerarea și pierderea celulelor cerebrale producătoare de dopamină, ceea ce poate duce la scăderea funcției motorii.

Comitetul a stabilit un termen de aprobare de șapte ani, produsul urmând să fie lansat după discuții privind prețul, decontarea prin asigurări și pregătirile pentru producție și distribuție.

Produsele au fost aprobate într-o formă limitată, deoarece studiile clinice pentru ambele au fost realizate pe un număr mic de pacienți. Dacă ulterior vor fi considerate sigure, produsele vor putea fi utilizate pe deplin, fără restricții.

Cuorips a declarat că intenționează să înceapă comercializarea produsului său în cursul acestui an.