Au plătit 860.000 de dolari pe un experiment care promitea să „repare” ADN-ul fiicei lor de 6 ani. Fetița a murit imediat

O fetiță de 6 ani a murit după ce a primit, într-un spital important din Shanghai, un tratament experimental de editare genetică îndreptat spre creier. Părinții ei spun că au plătit 860.000 de dolari pentru dezvoltarea terapiei și că medicii nu i-au avertizat că fiica lor ar putea muri. Deși comitetul de etică al spitalului a stabilit că decesul a fost legat de tratament, cazul nu a fost făcut public, scrie CNN. 

Facultatea de Medicină a Universității Jiaotong din Shanghai, una dintre cele mai cunoscute instituții medicale din China, a anunțat că a format un grup de lucru care va face „o investigație cuprinzătoare” asupra studiului clinic desfășurat anul trecut la Spitalul Xinhua și asupra unei lucrări științifice legate de acesta.

Anunțul a venit după ce revista americană Science și publicația Retraction Watch au dezvăluit detaliile studiului eșuat.

Părinții sperau că tratamentul va corecta defectul genetic care îi provoca fetei întârzieri de dezvoltare și care, se temeau ei, i-ar fi putut afecta tot mai mult viața pe măsură ce creștea.

Comitetul de etică al spitalului a ajuns la concluzia că moartea copilului a fost „cu siguranță legată” de terapie. Sancțiunile au fost însă minore, iar medicii și instituțiile implicate nu au făcut public decesul, deși rezultatele cercetărilor asociate au apărut ulterior în prestigioasa revistă Nature.

Cazul a provocat indignare și îngrijorare în China, mai ales că autoritățile promiseseră reguli mai stricte după scandalul din 2018, când cercetătorul He Jiankui a anunțat că mai mulți copii s-au născut din embrioni modificați genetic.

Cele două cazuri sunt însă diferite. Tratamentul primit de fetiță urmărea modificarea unor secvențe de ADN sau ARN pentru a repara gena care îi provoca boala. Astfel de schimbări nu se transmit generațiilor următoare, spre deosebire de cele făcute asupra embrionilor.

„Chiar și așa, acest caz este mult mai îngrijorător decât cel al lui He Jiankui, deoarece este vorba despre oameni de știință consacrați de la una dintre cele mai prestigioase universități din China”, a declarat Joy Zhang, directoarea Centrului pentru Știință Globală și Justiție Epistemică de la Universitatea din Kent, Marea Britanie.

He Jiankui era, în schimb, un cercetător puțin cunoscut, cu profil antreprenorial, care lucra la o instituție înființată relativ recent. Experimentul său a șocat comunitatea științifică internațională, iar el a fost condamnat la trei ani de închisoare.

„De atunci, au existat o serie de inițiative și angajamente ale guvernului privind întărirea regulilor de etică”, a spus Zhang.

Expertul în sănătate globală Yanzhong Huang consideră însă că apariția unor „eșecuri etice similare”, la câțiva ani distanță, arată că există în continuare probleme serioase în ceea ce privește transparența, siguranța și tragerea la răspundere a celor implicați.

„Dacă te uiți la acest caz, este plin de greșeli, lacune și nereguli. Din acest punct de vedere, este un caz aparte, dar mă tem că, în actualul mediu biomedical din China, ar putea fi doar vârful aisbergului”, a declarat Huang, cercetător în cadrul Consiliului pentru Relații Externe din Statele Unite.

Cum s-a ajuns la tratamentul experimental

Terapia genică, termen care include și tratamentele bazate pe editare genetică, a devenit unul dintre domeniile cu cea mai rapidă dezvoltare din industria biotehnologică a Chinei. Cercetătorii chinezi concurează cu cei din Statele Unite și din alte țări pentru obținerea unor descoperiri medicale importante.

Dezvoltarea domeniului este încurajată și de sistemul de reglementare folosit în China, care permite testarea pentru prima dată a unor terapii pe oameni prin așa-numitele „studii inițiate de investigatori”. Acestea sunt, de regulă, studii clinice de mici dimensiuni, care beneficiază de mai puțină supraveghere decât cercetările care trec prin procedura obișnuită de autorizare.

Sisteme asemănătoare există și în alte țări și pot grăbi dezvoltarea unor tratamente care salvează vieți. Ele sunt importante mai ales în cazul bolilor rare, pentru care companiile au puține motive financiare să investească. În același timp, pot implica riscuri mari pentru pacienți.

Fetița din Shanghai fusese diagnosticată cu sindromul Snijders Blok-Campeau, o boală genetică rară care afectează dezvoltarea neurologică. Afecțiunea poate provoca dizabilități intelectuale și simptome fizice severe. Copilul avea manifestări mai ușoare decât alți pacienți, dar părinții au decis să caute o terapie genetică personalizată.

Ei au luat legătura cu Qiu Zilong, un neurocercetător cunoscut de la Institutul de Cercetare Songjiang al Facultății de Medicină din cadrul Universității Jiaotong din Shanghai. Qiu era cunoscut pentru cercetările sale asupra unei tehnologii avansate numite „editare de bază”, folosită pentru dezvoltarea unor tratamente personalizate destinate copiilor cu boli rare. Potrivit planului pregătit pentru familie, fetița urma să devină prima persoană din lume care primea o terapie de editare genetică îndreptată spre creier. Science, care a analizat înregistrările făcute de părinți, a relatat că Qiu le-ar fi spus acestora că nu vor exista „catastrofe de siguranță”.

Semnale de alarmă înaintea studiului

Înainte ca tratamentul să fie administrat, cercetătorii au făcut teste pe șoareci și maimuțe. Qiu le-a spus părinților că rezultatele arătau că studiul putea continua.

La începutul anului 2025, comitetul de etică al spitalului a aprobat testarea pe copil înainte de publicarea rezultatelor finale ale unuia dintre studiile făcute pe maimuțe. Alte rezultate au fost descrise drept „neconvingătoare” de un cercetător care le-a analizat.nTestele efectuate pe animale arătaseră inclusiv semne de afectare a ficatului și, în cazul uneia dintre maimuțe, a rinichilor.

În martie 2025, fetița a primit tratamentul. La câteva zile după procedură, a făcut febră mare și a prezentat semne de afectare renală. A fost dusă de urgență la terapie intensivă, unde a murit.nCNN a precizat că nu a putut verifica independent relatarea familiei.

Lista publică a studiilor clinice legate de tratamentul experimental nu a mai fost actualizată după moartea copilului.

Contactat telefonic de CNN, Yu Yongguo, unul dintre medicii principali implicați în studiu, a refuzat să comenteze și a închis telefonul. Qiu nu a răspuns solicitării de interviu transmise prin e-mail, iar apelurile către departamentul de comunicare al universității au rămas fără răspuns.

Spitalul a fost amendat cu doar 3.600 de dolari

În septembrie 2025, autoritatea de sănătate a districtului din Shanghai a amendat spitalul cu aproximativ 3.600 de dolari.nInstituția a fost sancționată pentru că nu a supravegheat corespunzător studiul și nu l-a înregistrat în baza națională de date drept cercetare finanțată comercial.

Familia a declarat că Yu a primit din partea spitalului doar o mustrare verbală. CNN a solicitat și punctul de vedere al instituției.

În februarie 2026, părinții au aflat că Nature publicase un articol despre cercetările lui Qiu și au cerut universității să ia măsuri.

Lucrarea descria posibilitatea folosirii editării genetice pentru corectarea mutației care provocase boala fetei, dar nu menționa nici studiul efectuat pe oameni, nici moartea copilului.

Cuplul a cerut deschiderea unei anchete și retragerea articolului. Părinții au declarat pentru Science că se temeau că lucrarea le-ar putea da speranțe false altor familii. Potrivit publicației, universitatea le-a respins solicitarea.

Victoria Aranda, redactor-adjunct al revistei Nature, a declarat pentru CNN că publicația analizează problemele semnalate, discută cu cercetătorii și va lua „măsurile editoriale corespunzătoare” după încheierea anchetei.

„Nu ni s-a comunicat niciodată că era planificat sau că se desfășura un studiu clinic pe oameni. De asemenea, în nicio versiune a lucrării trimise spre publicare nu au fost prezentate sau menționate date despre o terapie administrată unui om”, a spus Aranda.n„Am fost șocați să aflăm despre moartea unui copil în cadrul acestui studiu clinic și despre circumstanțele în care s-a desfășurat”, a adăugat ea.

Pe 29 iulie, Nature a adăugat articolului o notă editorială. CNN a constatat și că un comunicat în limba chineză despre publicarea cercetării fusese șters de pe site-ul Spitalului Xinhua.

China încearcă să întărească regulile

Scandalul apare într-un moment în care autoritățile chineze încearcă să țină pasul cu dezvoltarea rapidă a terapiilor avansate și cu investițiile tot mai mari din domeniu.

Din 2015, peste 30.000 de persoane au fost înscrise în mai mult de o mie de studii inițiate de cercetători pentru terapii celulare și genetice, potrivit unei analize publicate în 2025.nNumărul este de două ori mai mare decât cel al participanților la studiile experimentale pentru medicamente supravegheate de autoritatea națională de reglementare.

În luna mai, Beijingul a introdus reguli speciale pentru noile tehnologii biomedicale, încercând să acopere o lacună în supravegherea terapiilor avansate și a tratamentelor personalizate.

Noile reguli stabilesc un sistem național de control al acestor cercetări, inclusiv al studiilor inițiate de investigatori, precum cel desfășurat la Spitalul Xinhua. Supravegherea este centralizată, iar reacțiile adverse trebuie raportate.

„Ar fi doar o speculație să spunem dacă acest sistem ar fi schimbat ceva în cazul de față. Putem însă spera că, dacă asemenea garanții ar fi existat, instituția ar fi fost mult mai atentă”, a declarat Calvin Ho, profesor asociat la Facultatea de Drept a Universității Monash din Australia.

Studiul a avut loc într-o perioadă în care „nu existau sisteme clare de guvernanță”, a spus Ho. El a adăugat că găsirea unui echilibru între inovație și protejarea pacienților este o problemă cu care se confruntă guvernele din întreaga lume.

Experții spun că scandalul ar putea duce la controale și mai stricte în China. Există însă și riscul unei reacții prea dure, care să încetinească cercetarea.

Beijingul încearcă să protejeze pacienții, dar și să rămână competitiv pe plan internațional. Ponderea Chinei în totalul studiilor clinice începute la nivel mondial a crescut de la 1% în 2009 la 32% în 2025, apropiindu-se de nivelul Statelor Unite, de 35%.

Instituțiile chineze au capacitatea de a face cercetare de ultimă generație, a spus Huang.

„Dar, în timp ce vorbim despre ascensiunea Chinei ca superputere în biotehnologie, nu ar trebui să uităm cealaltă față a poveștii: problemele de reglementare și etică, ce pot deveni un obstacol serios pentru știința chineză”, a concluzionat el.