Un caz medical spectaculos oferă noi speranțe în lupta împotriva cancerului, după ce un băiețel de numai trei ani, diagnosticat cu o formă agresivă de cancer hepatic care se răspândise la plămâni, nu mai prezenta semne ale bolii la 12 luni după administrarea a două doze de terapie CAR-T experimentală.
Terapia cu celule CAR-T este una dintre cele mai inovatoare forme de imunoterapie. Tratamentul presupune recoltarea celulelor imunitare ale pacientului, modificarea lor genetică în laborator și reintroducerea lor în organism, astfel încât să poată recunoaște și ataca celulele canceroase, potrivit Science Alert.
Până acum, această abordare a dat cele mai bune rezultate în cazul unor cancere ale sângelui. În cazul tumorilor solide, însă, rezultatele au fost mult mai greu de obținut.
Un caz prezentat în The New England Journal of Medicine arată însă că lucrurile s-ar putea schimba.
O boală agresivă, diagnosticată la doar trei ani
Când a fost diagnosticat, băiețelul avea o tumoră de aproximativ 11 centimetri în lobul stâng al ficatului. Cancerul, un hepatoblastom, se răspândise deja la plămâni, iar medicii aveau indicii că boala ajunsese și la nivelul oaselor.
Copilul a trecut prin trei serii de chimioterapie și printr-o intervenție chirurgicală pentru îndepărtarea tumorii hepatice. Au urmat alte două operații pentru eliminarea tumorilor care se răspândiseră la plămâni.
În ciuda tratamentelor agresive, cancerul a revenit rapid, fiind identificată o nouă tumoră pulmonară.
În acel moment, copilul a fost inclus în studiul clinic CARE, primul studiu pe oameni care testa această formă experimentală de terapie CAR-T.
Celulele propriului sistem imunitar, „reprogramate” să atace cancerul
Medicii au prelevat celule T din organismul copilului și le-au modificat genetic pentru a recunoaște glicipicanul-3 (GPC3), o proteină prezentă în cantități mari în anumite cancere hepatice.
Tratamentul, denumit GPC3-CAR, a fost conceput suplimentar pentru a produce două proteine ale sistemului imunitar, interleukina-15 și interleukina-21. Scopul era ca celulele CAR-T să reziste mai mult timp în organism și să aibă o capacitate mai mare de a distruge celulele tumorale.
Copilul a primit prima perfuzie, iar investigațiile ulterioare au indicat un răspuns parțial la tratament. Tomografiile au arătat o reducere a bolii, iar nivelul alfafetoproteinei din sânge, un marker asociat activității tumorale, a început să scadă.
Opt săptămâni mai târziu, medicii au administrat o a doua doză, iar rezultatul a fost remarcabil. Investigațiile realizate ulterior nu au mai evidențiat semne ale cancerului, cu excepția unor țesuturi cicatriceale rămase în urma bolii și a tratamentelor.
La un an, copilul nu mai avea semne ale bolii
La 12 luni de la tratament, băiatul era în continuare fără semne de boală.
Pentru familia lui, rezultatul a reprezentat o schimbare radicală, mai ales după evoluția agresivă a cancerului și după eșecul tratamentelor convenționale.
„Acest caz demonstrează că un răspuns complet și de durată în cazul unei tumori solide rezistente la chimioterapie poate fi obținut în întregime în regim ambulatoriu, fără toxicitate sistemică”, a declarat David Steffin, oncolog pediatru la Baylor College of Medicine și autor principal al studiului.
La rândul său, Andras Heczey, oncolog pediatru la Seattle Children's Hospital și University of Washington și coautor al lucrării, spune că rezultatele oferă dovezi că noile celule CAR-T ar putea avea un rol în tratamentul hepatoblastomului.
Un rezultat promițător, dar este vorba de un singur caz
Rezultatul este impresionant, însă cercetătorii atrag atenția că nu poate fi considerat încă o dovadă că terapia funcționează în mod general pentru acest tip de cancer.
Este vorba despre cazul unui singur pacient, inclus într-un studiu aflat într-o etapă timpurie. Pentru a determina cât de eficientă și cât de sigură este terapia GPC3-CAR, sunt necesare rezultate obținute de la un număr mai mare de pacienți și o perioadă mai lungă de monitorizare.
Cercetările continuă în cadrul studiului CARE, desfășurat la Baylor College of Medicine, precum și în studiul clinic IMPACT, derulat prin Seattle Children's Hospital.
Dacă rezultatele se vor confirma și la alți pacienți, terapia CAR-T ar putea deschide o nouă direcție în tratamentul tumorilor solide – un domeniu în care progresele au fost până acum mult mai dificile decât în cazul cancerelor hematologice.
Pentru moment, cazul acestui copil reprezintă un semnal încurajator că celulele imunitare modificate genetic ar putea avea, într-o zi, un rol important și în lupta împotriva tumorilor solide.
