Ce se schimbă pentru pacienții cu boli rare din România: A fost semnat un nou memorandum

În România, aproximativ un milion de oameni trăiesc cu o boală rară, iar pentru mulți dintre ei lupta cea mai mare nu este doar cu afecțiunea în sine, ci și cu timpul. Un pacient de la noi așteaptă până la șapte ani pentru un diagnostic corect, comparativ cu media europeană de 4,7 ani, iar 60% dintre bolnavi primesc inițial un diagnostic greșit. În plus, screeningul neonatal se face în prezent pentru doar trei boli, iar un tratament aprobat la nivel european ajunge pe piața din România după o așteptare de până la trei ani.

Pentru a schimba această situație, Ministerul Sănătății, UMF „Carol Davila”, Alianța Națională pentru Boli Rare și industria farmaceutică inovatoare, cu sprijinul Colegiului Medicilor din România, au semnat un memorandum de colaborare. Scopul principal este actualizarea și punerea în practică a Planului Național de Boli Rare până la sfârșitul anului 2027.

Soluțiile anunțate pentru sistemul de sănătate

Autoritățile și reprezentanții medicali au anunțat deja primele măsuri:

• Noi tratamente pe listă: Până la finalul lunii decembrie, Ministerul Sănătății va aproba modificarea HG 720. Vor fi introduse șase molecule noi pentru bolile rare, alături de alte aproximativ 45 care se află pe lista de așteptare.
• Programe clare de anul viitor: Obiectivul este ca aceste măsuri să fie integrate direct în bugetul de anul viitor și să se treacă la programe concrete de implementare.
• Reducerea timpului de așteptare: Reprezentanții universităților medicale subliniază că prioritatea absolută este ca pacienții să primească mai repede acces la terapii, fiecare lună câștigată însemnând ani de viață sănătoasă.

Întârzierile vin și cu costuri uriașe pentru sistem: spre exemplu, în Europa, costul total pentru o persoană cu o boală rară ajunge la 121.900 de euro pe an, iar în prezent România are acces la doar 20% dintre medicamentele orfane aprobate în Uniunea Europeană în perioada 2021–2024 (față de media europeană de 43%).

Prin acest memorandum, autoritățile își propun un diagnostic mult mai rapid, folosirea eficientă a resurselor și o colaborare strânsă pentru ca pacienții din România să beneficieze la timp de tratamentele de care au nevoie.